Jeden z najdroższych leków na świecie będzie refundowany w Polsce!

Olek, 5-letni syn, Justyny Kudlińskiej-Sitarz, lekarki w trakcie specjalizacji z pediatrii, jako jedne z pierwszych pacjentów Łodzi otrzymał bezpłatnie lek na rdzeniowy zanik mięśni. Chłopczyk jest pod opieką specjalistów z Kliniki Neurologii ICZMP.

Takie leczenie jest możliwe bowiem Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki uczestniczy w finansowanym przez NFZ programie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). To ciężka, uwarunkowana genetycznie choroba, prowadząca do degradacji mięśni i nerwów. Nieleczona kończy się kalectwem, a nawet śmiercią. W tym roku Ministerstwo Zdrowia zdecydowało, że lek powstrzymujący postępy choroby zostanie objęty pełną refundacją. Dostęp do skutecznego leczenia mają uzyskać wszyscy pacjenci w Polsce (ok. 700 osób). W naszym woj. skorzysta ok. 40 chorych.

- Gdy lek zostanie podany w fazie bezobjawowej choroby pacjent ma szansę na prawidłowy rozwój - mówi dr Łukasz Przysło, kierownik Kliniki Neurologii w ICZMP. I dlatego zdaniem doktora należałoby wprowadzić przesiewowe badania genetyczne wszystkich noworodków w kierunku tej choroby.

Olek jest przykładem pacjenta, który leczenie rozpoczął niestety dopiero gdy wystąpiły u niego objawy SMA. Chorobę zdiagnozowano gdy miał kilka miesięcy. Jak mówi jego mama ich świat się zawalił i nikt nie był w stanie dać im żadnej nadziei. Dopiero gdy chłopiec miał dwa i pół roku jedna z fundacji skierowała go na leczenie do Paryża, gdzie otrzymał pierwsze dawki leku. Dziesiątą dawkę przyjął już w Polsce, w ramach programu lekowego.

Babcia Olka, która opiekuje się nim gdy rodzice pracują, opowiada, że chłopczyk czasami zadziwia dorosłych swoim rozsądkiem i wytrwałością. Mówi: - Gdy zdarza się nam narzekać, że pomimo rehabilitacji rączki nie funkcjonują należycie on mówi: Nie poddawajcie się.

Pacjent, który rozpocznie leczenie musi przyjmować go do końca życia. W pierwszym roku terapii 5 ampułek, a w kolejnych po 3. W przeciwnym razie choroba będzie bardzo szybko postępowała. O tym, czy wszyscy pacjenci, którzy zostaną włączeni do programu lekowego będą mieli dożywotnią gwarancję bezpłatnego leczenia tym preparatem? Na to pytanie nikt wiarygodnie nie odpowie.

Ponieważ lek jest horrendalnie drogi, więc do szpitala ampułka leku przyjeżdża własnym transportem opakowana w kilka pudełek. W aptece jest przechowywana w temp. od 2 do 8 stop. Po podaniu leku pacjentowi (punkcja lędźwiowa) pusta ampułka jest odsyłana do firmy, która jest dystrybutorem leku na Polskę.

***

Czy refundacja leku dla pacjentów z SMA daje nadzieję innym chorym? Na ostatniej liście leków refundowanych zabrakło nowoczesnych leków dla pacjentów z zaawansowanym rakiem piersi i rakiem prostaty. O refundację leku zabiegali również pacjenci z chorobą Fabrego, rzadką chorobą metaboliczną. Bezskutecznie.